中國首個血友病B基因治療藥物獲批上市背后：上海多舉撐生物醫(yī)藥創(chuàng)新

中新網(wǎng)上海4月11日電 (記者 鄭瑩瑩)記者從上海市科學(xué)技術(shù)委員會獲悉，由上海企業(yè)研發(fā)的中國首個血友病B基因治療藥物已獲批上市。

中國國家藥品監(jiān)督管理局近日通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達(dá)可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治療中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。

血友病 B是由凝血因子 IX(FIX)缺乏引起的出血性疾病。波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒(rAAV)載體基因治療產(chǎn)品，通過rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑?xì)胞(主要是肝細(xì)胞)，從而表達(dá)FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。

據(jù)悉，信玖凝從研發(fā)到上市僅用了不到七年的時間，體現(xiàn)了“上海速度”“中國速度”。

今年以來，上海市共有3款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款三類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。應(yīng)對全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新形勢，上海市相關(guān)部門不斷強化創(chuàng)新策源能力，全力推動“基礎(chǔ)研究、孵化轉(zhuǎn)化、臨床試驗、審評審批、落地生產(chǎn)、推廣應(yīng)用”全過程加速和全鏈條賦能。

近三年，上海相繼發(fā)布《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案(2022-2024年)》《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案(2023-2025年)》，系統(tǒng)推動細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，取得了一批創(chuàng)新成果。

與此同時，《關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》等一批政策的落地，也為上海生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展和產(chǎn)業(yè)升級提供高質(zhì)量服務(wù)，優(yōu)化了產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)。

上海是中國現(xiàn)代醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)祥地和中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新高地，如今正致力于加快形成世界級生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。2024年7月，上海啟動三大先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)母基金，總規(guī)模為1000億元，包括集成電路、生物醫(yī)藥、人工智能母基金以及未來產(chǎn)業(yè)基金。(完)